[스포츠서울 이정수 기자] 국내 바이오업계에서 1차(주요)가 아닌 2차 평가지표 결과로 신약후보물질의 임상시험 성공여부를 평가하고 미국 식품의약국(FDA) 허가까지 시도하는 일이 반복되면서 하반기 최대 이슈로 떠오르고 있다.

21일 업계에 따르면 메지온은 희귀질환인 선천적 단심실증 치료제로 개발 중인 ‘유데나필’ 3상 임상시험에 대해 성공이라고 발표했다.

폰탄수술을 받은 단심실증 환자는 체력과 운동능력이 저하돼있어 이를 개선하는 치료가 필요하다. 때문에 이번 임상시험에서 ‘최대 산소소비량(Max VO2)’이 1차(주요) 평가지표로 설정됐지만, 약물시험군과 위약군 간에 유의적인 차이가 나타나지 않았다. 반면 2차 평가지표인 ‘무산소한계점(VAT)에서의 VO2’는 약물시험군에서 2.9% 향상돼 위약군(1%) 대비 통계학적 유의성이 확인됐다.

메지온은 시험군 중심 정맥압이 일반인에 비해 높아 Max VO2를 1차 평가지표로 사용하는 것은 적합하지 않고, 적당한 운동과 여가활동 능력을 평가할 수 있는 VO2 at VAT가 더 적절한 지표라고 주장했다. FDA에서 VO2 at VAT가 더 중요한 지표임을 인정하고 판매허가 신청을 진행하라고 결정했다는 점도 인용했다.

2차 평가지표라는 한계가 있지만, 해외 의료진으로부터 의학적으로 진일보한 임상결과라는 평가와 함께 출시될 경우 처방할 계획이 있다는 의견을 많이 받았다는 점에 대해서도 강조했다.

이는 에이치엘비와 다소 닮았다. 에이치엘비는 지난달 표적항암 신약후보물질 ‘리보세라닙’(rivoceranib) 3상 임상시험 결과를 발표하면서 “다수 데이터에서 임상적 유의미성을 충분히 확보했다”며 ‘성공’이라고 발표했다.

해당 임상시험에서 1차 평가지표인 ‘전체생존기간(OS)’은 시험약물군 5.78개월, 최적지지요법군 5.13개월로 통계적 유의성 확보에 실패했다. 반면 2차 평가지표인 무진행생존기간(PFS), 객관적 반응률(ORR), 질병통제율(DCR) 등에서는 통계적 유의성이 확인됐다.

일반적으로 임상시험 성공 여부는 1차 평가지표에 근거한다. 때문에 2차 평가지표를 근거로 임상시험 성공(목표달성)이라 평가하는 사례가 연이어 나오는 것은 국내 제약·바이오업계에서 이례적으로 평가된다.

두 업체는 대표가 경영가라는 점에서도 같다. 진양곤 에이치엘비 회장은 연세대학교 대학원 경제학 석사학위를 취득한 M&A(인수합병) 사업가라는 평가를 받고 있고, 박동현 메지온 대표도 미국 스탠퍼드대 경영대학원에서 경영학 석사 학위를 받아 메지온 경영총괄을 맡고 있다.

이는 최근 3상 임상시험 실패를 인정한 강경선 강스템바이오텍 이사회 의장과 대조된다. 강 회장은 서울대 공중보건학 박사 학위를 받고 서울대 수의과대학 교수를 지내고 있으며, 현재 줄기세포 치료제 연구개발을 직접 진두지휘하고 있다.

강스템바이오텍이 지난달 발표한 아토피피부염 줄기세포신약 후보물질 ‘퓨어스템-AD’ 3상 임상시험에서는 1차 평가지표에서 통계적 유의성이 확인되지 않았다. 반면 2차 평가지표에서는 유의적 개선이 확인됐다. 위에 언급한 메지온, 에이치엘비 등과 비슷한 상황이었지만, 강스템바이오텍은 ‘실패’를 인정하면서 임상시험을 다시 진행하겠다는 계획을 발표했다.

이번 메지온 유데나필 3상 임상시험 발표는 전례인 에이치엘비에 이어 2차 평가지표가 갖는 가치에 대한 재평가를 유도하고 있다. ‘1차 평가지표가 절대적’이라는 기존 원칙에 대항하는 움직임이니만큼, 향후 FDA 허가 여부와 시판 후 치료 성과 등 여러 결과에 대한 업계 관심은 크다.

한 업계 관계자는 “임상시험은 어떻게 설정하느냐에 따라 결과가 달라질 수 있기 때문에 1차 평가지표 외 결과에 대해선 재검토와 재임상이 필요할 수 있다. 이번 임상시험 결과로만 허가받으려고 한다면 분명 한계가 있을 것”이라면서 “다만 두 업체를 통해 임상시험 분석에 대한 새로운 접근이 요구되고 있는 만큼, FDA 허가 여부는 지켜봐야 할 부분”이라고 말했다.

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